Les campagnes de la mère pour la couverture NHS pour la fibrose kystique rare

Jess Nickless, de Devon, a demandé au gouvernement de mettre Kalydeco à la disposition des patients atteints de la rare mutation G551D de la fibrose kystique, une maladie génétique grave qui cause des dommages aux poumons et au système digestif.

Approuvé par l'Agence européenne des médicaments, Kalydeco est disponible aux États-Unis et en Italie. Son coût indiqué est £ 182 000 par patient et par an.

Mais alors que l'Agence européenne des médicaments conseille que Kalydeco ne soit prescrit aux patients de plus de six ans, Mme Nickless, dont la fille Ellie a la fibrose kystique G551D, veut qu'elle soit disponible pour les patients de tous âges. Citant le fait que sa fille a déjà subi des dommages aux poumons à cause de la maladie, Nickless croit qu'attendre que sa fille ait six ans pour être traitée avec le médicament la mettra en danger.

Pour sa campagne, Nickless a lancé une pétition électronique qui compte actuellement plus de 11 000 signatures.

Ses efforts sont soutenus par une autre mère d'un enfant avec la mutation G551D, Denise Murphy, qui appelle cela une "parodie" que le Royaume-Uni est derrière les Etats-Unis, l'Allemagne et l'Italie en termes de disponibilité de Kalydeco.

Selon le DoH, les décisions concernant le financement de Kalydeco relèvent des sections locales du NHS.

Source: BBC